在科学的世界里，有时候最令人沮丧的结果反而成为最大的发现起点。最近，来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心和西奈山伊坎医学院的研究人员经历了一次这样的惊喜时刻。他们原本以为，当从细胞中去除一种名为ALAS1的蛋白时，microRNA（微小的调控RNA）水平会下 ...

最近，在成都倍特药业的推动下，一种名为“BPR-30221616注射液”的新药获批临床试验，这是针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的首款自主研发药物。ATTR-CM，也被称作“淀粉心”，是一种影响心脏的罕见疾病，源于转甲状腺素蛋白（TTR）的异常折叠与沉积，最终导致心肌硬化与心衰。该病不仅罕见且具有致死性，治疗亟需创新。 BPR-30221616注射液是备受瞩目的1类新药，标志着 ...

BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的siRNA药物，通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而达到治疗ATTR的目的。

Reporting in Nature, Kumar and colleagues have now developed a method to target small-interfering RNA (siRNA) to the CNS, providing a safe and non-invasive approach for the delivery of this new ...

方法：成骨前体细胞系MC3T3-E1细胞传代至第10代(早期传代)及第40代(晚期传代)，同时使用siRNA沉默IFT88阻碍初级纤毛生成，即将细胞分为第10代组、第40 ...

致力于开发创新疗法的临床阶段制药公司 Ractigen Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其针对 FUS 基因的新型 siRNA 疗法 RAG-21 孤儿药资格 (ODD) ，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。