其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(SMN)的缺失或失常。人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因，分别是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因占 ...

智通财经APP获悉，诺华制药 (NVS.US)表示，该公司一种新的实验性药物在一项高级研究中改善了患有脊髓性肌萎缩症 (SMA)的儿童的运动功能。诺华制药表示，这项研究的对象包括患有2型糖尿病的儿童，他们从未接受过治疗，年龄在两岁或两岁以上，可以坐着，但从未独立行走。