瑞士楚格和波士顿 - 目前股价为$39.69，市值33.9亿美元的CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)宣布了其2025年战略重点，专注于继续推出其基因药物CASGEVY®以及几个关键开发项目的更新。公司以强劲的资产负债表开始新的一年，拥有约19亿美元的现金、现金等价物和可销售证券。

麻省理工学院Broad研究所、哈佛大学和赛勒斯生物技术公司的研究人员现在已经设计了两种CRISPR核酸酶，Cas9和Cas12，以掩盖它们对免疫系统的影响。该团队确定了每个核酸酶上触发免疫系统的蛋白质序列，并使用计算建模来设计逃避免疫识别的新版本。与小鼠的标准核酸酶相比，工程酶具有相似的基因编辑效率和降低的免疫反应。

1月9日，据重庆陆军军医大学西南医院消息，该院检验科团队近日以《自主反馈驱动的工程DNA酶涂层特洛伊木马样纳米胶囊用于成簇的规律间隔短回文重复序列/相关蛋白9（CRISPR/Cas9）的按需递送》为题，在材料科学领域顶级期刊《ACS ...

2025年1月3日，美国总统拜登宣布了最新一批获得美国国家科学奖章和国家技术与创新奖章的人员名单，这是美国在科学和技术领域杰出成就与领导力方面的最高荣誉。

研究表明，功能丧失的错义变异与乳腺癌和卵巢癌的风险增加有关。通过整合功能测定结果和现有的临床模型，研究团队成功将91%的变异分类为致病、可能致病、良性或可能良性。这些分类有助于改善携带BRCA2变异个体的临床管理。

该研究首次发现并命名了一种肠道激素——Cholesin（肠抑脂素），并揭示了Cholesin调控机体 胆固醇 稳态的作用和机制，Cholesin-GPR146信号轴介导了肠道胆固醇吸收和对肝脏胆固醇合成的抑制作用。这种新发现的激素有望成为治疗高胆固醇血症和动脉粥样硬化的有效药物。

在肝癌精准治疗的领域，最新研究为我们带来了令人期待的突破。近日，陆军军医大学西南医院的科学团队在国际知名期刊《美国化学学会纳米杂志》上发表了他们的最新成果，称通过纳米技术优化基因编辑工具CRISPR/Cas9，显著提升了治疗效果。 CRISPR/Cas9，这一引领前沿的基因编辑技术，自诞生以来便在干细胞研究和基因治疗等多个领域崭露头角。然而，传统的基因递送方式往往面临灵敏度不足、选择性差和脱靶率高 ...

其次，利用CRIPSR-Cas9基因筛选系统进行小鼠T细胞体内和体外分化的基因功能筛选，并按照基因的功能进行排序，鉴定Th1分化的正向调节因子RAMP3。RAMP3能够与CRLR蛋白在细胞表面形成神经递质CGRP/ADM的受体，但是RAMP3在T细胞 ...

本文来自微信公众号：学术经纬 （ID：Global_Academia），作者：学术经纬，编辑：药明康德内容团队，题图来自：AI生成 许多疾病的发生与异常的基因突变有关，当突变发生在基因外显子区域时，会直接导致基因编码的蛋白序列紊乱，产生的蛋白可能功能失调或 ...

SPLICER 采用了一种称为外显子跳过的基因编辑方法，这种方法对于由产生错误折叠或有毒蛋白质的突变所引起的健康状况特别感兴趣，如杜氏肌营养不良症 （Duchenne’s muscular dystrophy） 或亨廷顿病 （Huntington’s disease）。

目前CRISPR/Cas9技术已发展为高效基因编辑工具，并被广泛应用于植物学研究。豆科植物与根瘤菌共生固氮将空气中的氮气转化 ...