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Nature子刊:一种治疗肌肉萎缩症的CRISPR疗法
实验与临床研究中心(ECRC)的研究人员开发了一种很有前途的基因编辑方法,旨在恢复一种蛋白质的功能,这种蛋白质对肌肉萎缩症患者的肌肉修复和再生至关重要。ECRC是马克斯·德尔布尔中心(Max delbrck Center)和柏林慈善基金会的联合机构。 dysferlin蛋白主要负责修复细胞膜。编码异铁蛋白的基因发生某些突变的人会患上肌肉萎缩症——这是一组肌肉萎缩疾病,影响着全世界成千上万的人。
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