在科学的世界里，有时候最令人沮丧的结果反而成为最大的发现起点。最近，来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心和西奈山伊坎医学院的研究人员经历了一次这样的惊喜时刻。他们原本以为，当从细胞中去除一种名为ALAS1的蛋白时，microRNA（微小的调控RNA）水平会下 ...

微成都报道 ...

最近，在成都倍特药业的推动下，一种名为“BPR-30221616注射液”的新药获批临床试验，这是针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的首款自主研发药物。ATTR-CM，也被称作“淀粉心”，是一种影响心脏的罕见疾病，源于转甲状腺素蛋白（TTR）的异常折叠与沉积，最终导致心肌硬化与心衰。该病不仅罕见且具有致死性，治疗亟需创新。 BPR-30221616注射液是备受瞩目的1类新药，标志着 ...

致力于开发创新疗法的临床阶段制药公司 Ractigen Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其针对 FUS 基因的新型 siRNA 疗法 RAG-21 孤儿药资格 (ODD) ，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

Phio Pharmaceuticals专门开发利用INTASYL siRNA基因沉默技术的治疗方法，旨在增强免疫细胞更有效地靶向和杀死癌细胞的能力。该公司的主要临床项目PH-762是一种沉默PD-1基因的INTASYL化合物，目前正在进行1b期临床试验，用于治疗各种皮肤癌。

递送的siRNA药物，可以靶向抑制血管紧张素原(AGT)，适用于治疗高血压。该产品通过优化序列和化学修饰的策略，实现更持久的基因沉默效果 ...

欢迎关注凯莱英药闻2025年1月7日，Alloy Therapeutics（“Alloy”）宣布，公司与赛诺菲（“Sanofi”）达成合作和许可协议，使用其新颖且专有的 AntiClastic 反义平台开发用于中枢神经系统 ...

摘要：恒瑞医药于2025年1月6日向港交所递交招股书，拟在香港主板上市，联席保荐人为摩根士丹利、花旗、华泰国际。公司是全球领先的创新型制药企业，2024年前9月收入近202亿元，净利润超46亿元，毛利率达86%。