再生医学中组织和细胞治疗的一个主要问题是来自不相容个体的移植物的免疫排斥。 成熟的卵子含有对患者细胞核重新编程所必需的因子，从而能够建立与患者相容的多能干细胞，用于治疗多种退行性疾病。 虽然进入青春期的年轻女性体内存在多达 400 万个休眠 ...

1 型糖尿病患者失去了产生胰岛素的胰腺细胞，因此必须自行注射胰岛素。 通过这种方法很难将血糖控制在安全水平。 长期过高会导致失明、肾衰竭、神经损伤和心脏问题，而过低则会导致昏迷或死亡。 该产品将替代丢失的胰腺细胞，并提供维持稳定健康血糖 ...

利用病毒传递的 shRNA 进行基因沉默是治疗遗传性神经退行性疾病的一种有前景的方法。 在本研究中，我们开发了一种软膜下技术，我们在成年动物中证明该技术成功地将腺相关病毒（AAV）传递到整个颈椎、胸椎和腰椎脊髓以及脑运动中心。 在表达家族性肌萎缩 ...

加州再生医学研究所 (CIRM) 的使命是加速对医疗需求未得到满足的患者进行干细胞治疗。 干细胞研究和治疗桥梁 RFA（Bridges 2.0）的目标是使加州学术机构能够创建培训计划，以显着提高不同群体的本科和硕士水平学员的技术技能、知识和经验。开发基于干细胞的 ...

超过二十种人类遗传疾病是由必需基因内由三个核苷酸重复（例如 CAG、CTG、CGG 和 GAA）组成的简单 DNA 序列的扩展引起的。这些重复可能发生在编码蛋白质的基因区域内，通常会导致蛋白质具有仅一个氨基酸的大段重复，例如谷氨酰胺的运行。这些蛋白质具有 ...

干细胞为治疗以前的难治性疾病提供了巨大的潜力。 然而，这些疗法的临床转化面临着独特的挑战。 一项挑战是缺乏可靠的方法来监测细胞在输送到体内后的位置和命运。 与小分子治疗药物等传统疗法相比，干细胞随时间的输送和生物分布的可预测性要低得多。

帕金森病是一种神经退行性疾病，影响着美国近百万人。 症状包括颤抖、动作缓慢、肌肉僵硬和面部表情减少。 这种疾病尚无治愈方法，并且随着时间的推移，当前的药物效果会逐渐减弱。 了解有关帕金森病的更多信息，并在我们的网站上查看所有 CIRM 帕金森 ...

基于产前干细胞的再生疗法已经取得了长足的进展，并已被证明是治疗以前被认为无法治疗的胎儿疾病的有效治疗选择。 由于免疫调节特性、自我更新能力和多谱系潜力，自体人胎盘绒毛膜绒毛源性间充质基质细胞（CV-MSC）是胎儿再生治疗的有吸引力的细胞来源。

治理小组委员会审查语言并就与 ICOC 和研究所管理相关的政策提出意见。 小组委员会的企业管治职责包括 (i) 就协会的薪酬政策和合约政策提出建议； (ii) 与院长合作制定研究所的管理目标； (iii) 监控这些目标的实现情况以优化绩效； (iv) 评估主席、副主席和 ...

二十多种人类遗传疾病是由必需基因内简单三核苷酸重复序列的扩展引起的，导致有毒蛋白质（如多聚谷氨酰胺扩展疾病，如亨廷顿病（HD））、有毒RNA（如强直性肌营养不良1型）、或基因抑制（如弗里德赖希共济失调 (FRDA) 和脆性 X 综合征 (FXS)）。我们的实验 ...

一般而言，干细胞使用或器官移植中的一个主要问题是需要克服移植排斥。 不幸的是，目前唯一可用的方法涉及使用全身免疫抑制，这使接受者面临机会性感染的风险。 该提案将寻求利用捐赠者的免疫细胞来预防排斥反应。 使用首先注入供体免疫细胞（在本例 ...

当沿着尿道形成疤痕或狭窄时，它会阻碍尿液流动并导致其他并发症。 维克森林大学健康科学学院的 James Yoo 医学博士、哲学博士和他的团队将使用取自患者膀胱的上皮细胞和平滑肌细胞，并将它们铺在合成的管状支架上。 该管[…] 多能干细胞衍生的膀胱上皮祖 ...