本研究展示了通过体内碱基编辑减少PrP水平可以显著延长朊病毒病小鼠模型的寿命，为治疗人类朊病毒病提供了一种潜在的一次性治疗策略。研究中使用的碱基编辑策略在降低AAV剂量的同时提高了编辑效率，减少了非靶向编辑的风险，提高了治疗的安全性和有效性。尽管研究在小鼠模型中取得了显著成果，但将这些发现转化为人类治疗还需要进一步的研究，包括更广泛的生物分布评估、可能的免疫反应以及在疾病晚期的治疗效果等。该研究还 ...

其他研究人员对iECURE的声明很期待。因为，目前只有肝移植才能治愈早发性OTC缺乏症的婴儿，这种缺乏症是由于一种突变导致一种酶丧失功能，这种酶是将一种危险的代谢副产物氨转化为可排泄的尿素所必需的。没有非处方药，氨会在血液中积聚，并可能导致癫痫发作、脑损伤和死亡。但一些科学家警告说，基因插入策略可能会带来长期风险，包括肝癌。

2024年12月11日，Plant Communications在线发表中国农业科学院生物技术研究所乐亮副研究员和普莉研究员共同署名通讯作者，标题为Synthetic biology and artificial intelligence ...

“10、9、8、7、6、5、4、3、2、1！新年快乐！”2024年最后十秒，京津冀三地民众通过连线方式齐声共数，隔空互赠祝福，迎接新年到来。 2024年最后一晚，京津冀三地首次联动举办跨年倒计时活动。极具地方特色和艺术性的精彩演出在北京首钢园、天津南开区 ...

很多读者都会好奇少数派的编辑们到底平时都「买了啥」。我们希望通过「编辑部的新玩意」介绍编辑部成员们最近在用的新奇产品，让他们自己来谈谈这些新玩意的使用体验究竟如何。 内容声明：《新玩意》栏目如含有商务内容，将会在对应条目标注「广告」 ...

该研究通过单次侧脑室注射方式，使用单个腺相关病毒（AAV）载体递送辉大基因专有的高保真、高活性的RNA编辑工具hfCas13Y及MECP2基因的gRNA，在MDS小鼠模型和野生食蟹猴模型中实现了大脑内hfCas13Y和MECP2 gRNA的稳定、持久表达。同时大脑MECP2基因的表达被敲低至生理 ...

来自中国科学院动物研究所的生物学家，开发了一种具有自主知识产权的基因编辑新技术，首次实现以RNA为媒介的基因精准写入，为新一代基因疗法的发展提供基础。相关论文7月8日发表于《细胞》。 基因工程技术是现代生物技术发展的前沿，有广泛应用。“ ...

后台回复【 CRISPR 】可获取本文相关资料！ 基因编辑是一种通过精确修改基因组序列以诱导基因组插入、缺失或碱基替换的技术。 随着2023 年12 月FDA 批准首款CRISPR/Cas9 基因编辑疗法Casgevy （exagamglogene autotemcel ，exa-cel ）上市，CRISPR 基因组编辑技术才真正的从科学 ...

非节段负链RNA病毒（nsNSV）包括多种高致病性病毒，如尼帕病毒、埃博拉病毒、马尔堡病毒、腮腺炎病毒等。其中，尼帕病毒（Nipah virus）隶属于副黏 ...

这项疗法的特别之处在于，它针对的是 RNA，而不是 DNA。那么，这意味着什么?我们为什么要兴奋呢? 什么是基因编辑以及如何使用它? 基因由 DNA(脱氧核糖核酸)组成。你体内几乎所有细胞都具有相同的 DNA，这种物质使你的身体独一无二。如果你的 DNA 出现任何问题 ...